L’Associazione Team for Children si impegna a finanziare per la durata di tre anni il progetto “Caratterizzazione dell’infiltrazione midollare e impatto prognostico nel Neuroblastoma ad Alto Rischio”, presieduto in qualità di responsabili dal Dottor Bartolomeo Rossi e dalla Dott.ssa Elisabetta Viscardi.

Il neuroblastoma rappresenta la più frequente patologia oncologica extracranica in età pediatrica, con un’età media alla diagnosi di circa 18 mesi. La prognosi nella malattia metastatica resta infausta con un’alta probabilità di recidiva. Il midollo osseo è il più frequente sito di infiltrazione nei pazienti con malattia metastatica ed è una sede frequente di recidiva. La presenza e persistenza di cellule di neuroblastoma a livello midollare è un indicatore importante di prognosi sfavorevole. La valutazione morfologica dell’aspirato midollare alla diagnosi è pertanto fondamentale per la stadiazione della malattia, in quanto la presenza di cellule tumorali a livello midollare identifica una malattia metastatica. Non è attualmente noto, tuttavia, se la diversa modalità di infiltrazione correli con l’outcome dei pazienti. Ciò consentirebbe di individuare differenti gruppi di rischio e di definire percorsi terapeutici diversificati.

In modo retrospettivo sono stati inizialmente analizzati gli aspirati midollari dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio trattati presso l’Oncoematologia Pediatrica dell’Università degli Studi di Padova. L’88% dei casi presentava infiltrazione di malattia a livello midollare. Come è noto la sopravvivenza per i bambini con malattia metastatica non è soddisfacente. In particolare l’overall survival a 5 anni per tutti i pazienti in esame è risultata pari al 51%, e la progression-free survival del 39%. Tutti i pazienti sono deceduti per recidiva o progressione di malattia, mentre non vi sono decessi legati al trattamento.

Nonostante il recente miglioramento in termini di sopravvivenza, il 50-60% dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio ricade. Al momento non vi sono regimi terapeutici di salvataggio. La recidiva di malattia rappresenta quindi la principale causa di decesso. E’ di fondamentale importanza pertanto proseguire lo studio caratterizzando, a completamento, la biopsia osteomidollare e l’ambiente midollare con il tentativo di definire in seguito i fattori di interazione tra cellule tumorali, cellule ematopoietiche e cellule stromali.

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